吉凯医药袁纪军:大浪淘沙 中国企业未来可靠CAR-T实现弯道超车

21世纪经济报道

2018年10月24日

       “目前国内CAR-T有一些泛滥的情况,但我们一致认为细胞治疗是中国企业可以弯道超车的领域。如何让中国老百姓用得起新技术?是我们目前面临比较大的问题。”10月23日,在《21世纪经济报道》举办的“2018中国大健康产业峰会•政策调整下的医疗变局:行业重构再出发”上,吉凯医药创始合作人、总经理袁纪军表示,“随着现在投资冷下来,细胞治疗慢下来,有一个大浪淘沙的过程。真正想做好、有真正技术、有真正专利的公司会留下来,慢慢走到正轨上。”



       CAR-T、细胞治疗、肿瘤免疫是近年来医疗投融资领域最火的领域。继前两年国内各家企业前赴后继布局PD-1/PD-L1研发之后,今年中国企业在CAR-T领域赶上了全球大部队的步伐。

      免疫疗法是继手术、放化疗及靶向治疗之后的又一次革命性突破,其崛起的背后是投资源源不断地支持,大量研发资金、技术和人员投入,同时也无可避免地面临着高投入、长周期、环节多、严监管、高风险、高失败率的焦虑。

      2017年,FDA历史性地批准诺华治疗白血病的Kymriah和Kite Pharma治疗淋巴瘤的Yescarta先后上市,定价分别为 47.5万美元/次疗程和37.3万美元。

      国内 的CAR-T企业在今年也开始转向临床赛道,十数家CAR-T细胞治疗企业递交临床申请,主要集中在血液瘤如白血病、淋巴瘤领域,也有针对肝细胞癌等实体瘤领域。

      CAR-T技术涉及到基因工程载体的构建和CAR-T细胞制备两个问题,包括采集患者的免疫细胞、体外细胞培养、转染、扩增和回输等制备和治疗。由于试剂等耗材成本、CART细胞的质控检测成本、细胞产品GMP厂房运营成本、第三方认证和质检的费用都很高,目前终端成本很难下降,导致今后落地的价格会很高,这也是诺华和Kite Pharma制定高昂的治疗费用的原因。

      “我们和医生互动很多,血液瘤是目前CAR-T药效很好的领域。同时我们更多在关注实体瘤,如中国高发的实体瘤,胃癌、肺癌、鼻咽癌这些外国人很少关注但中国发病率很高的。”袁纪军认为,目前上市的CAR-T药物是中国老百姓无法承受的价格。“现在最关键的是各家的制备工艺、如何控制成本降低价格,同时做知识产权的专利保护。最后把价格降低到医生、病人认可并让病人获益的阶段。”

      对于企业来说,另一项挑战来源于CAR-T知识产权的申报和保护,如果做得不好,上市就面临被起诉的风险。CAR-T专利保护的着眼点包括嵌合组合的序列、治疗方法、T细胞、各种载体与转染方法。CAR-T巨头Juno、诺华和的Kite专利用于保护核酸序列、抗原结合序列等,各有侧重但目前在专利层面已经出现矛盾。

        这提醒中国企业后续应该注重CAR-T专利的保护,一方面,如果国内公司对于相关序列没有任何改造,势必会被视为侵权。另一方面,国内每个公司的优势不同,可以在很多方面改进现有的技术,包括增强特异性与亲和力,改进载体,提高转染率等。此外国内研发产品跨出国外会面临相关专利风险,CAR-T制备工艺复杂,也会导致专利的格局变得复杂。

        “我认为企业最重要的是清楚自我优势,去年PD-1和CAR-T一拥而上,只要说细胞治疗钱就来了,但今年说细胞治疗已经有点拿不到出手,落差有点大。”袁纪军表示,投资人要注意看企业的区别点,在专业领域需要更专业,“也要稍微沉得住气一点,医药是长周期行业,不能跟风走。”



(编辑:陆宇)


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