新药研发不是短道赛跑—吉凯基因在细胞治疗领域的布局与思考

吉凯基因转化医学平台

2018年03月16日

3月9日,吉凯医药总经理袁纪军博士参与了2018(第四届)细胞免疫治疗产业高峰论坛。在下午的分组讨论会(主题为:“细胞制品未来趋势大讨论”)上,袁纪军博士发表了题为:“细胞治疗在实体瘤中的治疗方向”的主题演讲。

图为吉倍生物总经理袁纪军博士



会后,袁纪军博士针对细胞治疗在中国的发展现状以及吉凯基因在这一领域的布局与思考有诸多感触。

细胞治疗始终是吉凯医药的主要方向之一

问:CART细胞治疗产品目前以药物进行监管。对此,吉凯是否有研发布局的调整?

袁纪军博士:2016年末,国家食品药品监督管理总局发布第一个征求意见稿,确定了CART细胞治疗产品将以药物开发进行监管。其实,吉凯在细胞治疗板块建立的初期,就认识到了其作为药物监管的必要性,因为我们深刻的认识到只有严格的监管才能确保细胞治疗的质量,才能确保这个新兴的治疗方法能够健康的持续发展。所以,吉凯在细胞治疗板块成立之后,就着手进行了CART专利的申请,全自动设备的开发,标准化流程的确定等工作。在后期,更是对人员进行了药物研发方向的调整,建设了真正符合监管法规的GMP车间等。目前,吉凯医药的GMP车间可以实现从细胞/菌种建库,到工艺开发,再到生产质控、质量研究等全过程的产业链闭环;其设计也引入了一次性的理念,降低污染与交叉污染的风险,吉凯医药聚焦于细胞治疗、基因治疗和抗体药物三个方向。围绕这三个方向,吉凯布局了一个完整的研发项目管线。吉凯将持续聚焦中国高发危急重病,开发针对中国高发疾病的药物,让中国病人真正享受到医学科技的巨大发展。

吉凯医药不愿意做一个没法落地的产品,我们要做一个中国病人用得起的细胞治疗产品
问:截止2018年3月12日止,国家药监局受理了共14个CART细胞治疗临床申请。其中,一项CART临床申请已获得了CFDA的批准。作为同样研究CART细胞治疗的吉凯基因,会不会感觉到相应的压力?目前,吉凯医药在CART治疗领域有哪些进展?

袁纪军博士:如果将新药研发从靶点发现,到工艺优化,临床实验到产品投放市场等等一系列流程比喻为一场马拉松比赛的话。 IND申报只能是这场比赛中的重要里程碑,并不是真正的终点。新药研发并不是速度的比拼,而是科研实力,工艺流程优化,产品质量控制等各个方面的综合体现。
CD19 CART在美国已经有两个产品,分别获批了复发难治急性白血病和复发难治非霍奇金淋巴瘤两个不同的适应症。虽然,目前CD19 CART在临床上有很好的治疗效果,但是,其价格分别高达47.5万美元/ 例和37.3万美元/ 例。这样的高昂价格,如果要在中国真正落地,普通老百姓是望尘莫及的。按照我们对于中国医疗体系的了解,我们认为CART细胞治疗定价在30-40万人民币/例,相对比较合理。但是,由于细胞治疗的高度个性化,目前我们了解到的各研究机构以及企业还无法真正做到这个终端价格。
为了让中国的癌症病人真正用得起CART治疗技术,吉凯利用自身在慢病毒包装及细胞制备等近16年的知识沉淀与科研积累,正在对细胞治疗工艺进行进一步的优化和改造。我们将在确保治疗效果的同时,做到细胞治疗药物的成本可控。使得病人可以在临床上能够真正用得起这项治疗技术。
吉凯基因董事长曹跃琼女士也在不同场合,多次提到了吉凯做药的目的。那就是为了“解决临床问题,提供临床新药,使中国病人真正获益”——这是我们的初心,也是我们正在努力的方向。

吉凯医药有强劲的研发实力,CART只是吉凯细胞治疗产品之一
:吉凯基因在新药研发方向是只关注CART细胞治疗这一单一领域吗?

袁纪军博士:细胞治疗其实包括了CART,TCRT,NK等多种治疗技术。CART只能说是目前相对最成熟的一种,但是它也有其自身还没有克服的种种问题。吉凯基因有强劲的研发实力,CART只是吉凯细胞治疗产品之一,我们还在同时开发其他细胞治疗产品。吉凯之所以有信心将细胞治疗作为主要的研发方向之一,是因为吉凯基因通过16年的积累,已经和全国400多家三级甲等医院,7000多位研究性医生建立了长期有效的科研合作关系。正是因为有这些强大的医疗资源的支持,我们每年会和临床医生一起共同合作,确保了多个优质项目的产出。相信吉凯凭借其药物研发的丰厚经验,基础研究的先进平台以及临床医生的紧密合作,一定会在细胞治疗领域做出自己的贡献!


关于我们

上海吉凯基因化学技术有限公司成立于2002年,总部位于国家级高新技术园区上海张江高科技园区,是一家以基因技术服务、研发、技术转化、产品开发、生产和销售为一体的高新技术企业。

吉凯基因在慢病毒研究领域始终走在前列,建立了国内领先的慢病毒文库,包含几乎覆盖人类所有基因的近15万个独立克隆;发现了数百个在特定肿瘤中发挥关键作用的候选靶标基因;申请多项基因靶标发明专利;获批成立上海肿瘤药物基因靶标工程技术研究中心;与全国各地400多家三级甲等医院涉及11种肿瘤研究领域的7000多名研究型医生保持长期紧密的合作关系。

吉凯基因现有员工近500人,其中博士学位近50人,硕士以上学位工作人员占比超过40%。拥有实验场地及cGMP级基因工程病毒载体生产车间近8000平米;在DNA水平,建立了包含二代测序、基因编辑在内的基因发现和操作平台;在RNA水平,建立了包含基因芯片、RNAi、过表达在内的基因发现和操作平台;在蛋白质水平,建立了包含质谱 、抗体在内的基因发现和操作平台。完善的高通量细胞学实验平台、生物信息平台、高通量WB及免疫组化平台、实验动物平台,为基因组、转录组和蛋白组的系统研究提供了有力保障。


QUICK MENU

关注方大设计微信平台
随时掌握独家一手信息

上海市浦东新区
东方路971号
钱江大厦27F

021 50582111

工信部备案号:沪ICP备19028100号-1沪公网安备 31011502008633号 Copyright © 2019 All RIGHTS GENE BY VTHINK

Search Here ... |